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Siete de cada diez hemofílicos del mundo no reciben ningún tratamiento

  • Esta enfermedad que padecen los hombres y transmiten las mujeres afecta a medio millón de personas en el planeta, unos 3.000 en España

El pobre Leopoldo fue el encargado de hacer saltar las alarmas en las casas reales europeas. El octavo hijo de la reina Victoria de Inglaterra moría de hemofilia, lo que confirmaba que una de las principales soberanas del siglo XIX era portadora de la enfermedad. Porque esa es una de las particularidades de esta patología. El trastorno está causado por el déficit de los factores VIII o IX de coagulación de la sangre. Así, se habla de hemofilia de tipo A, la más frecuente-con una prevalencia en torno al 85% de los afectados-, cuando el factor deficitario es el VIII, y de tipo B cuando el factor deficitario es el IX.

La zarina Alejandra también se percató de que era portadora de la hemofilia cuando el zarevich Alekséi, el último heredero al trono ruso, se mostró como un niño enfermizo. Un siglo después, el principal nudo gordiano de la hemofilia no es su detección y tampoco su tratamiento, ya que hay una buena batería de fármacos, sino cómo llegar al mismo. «El problema a nivel mundial es que el 70% de los hemofílicos no tiene acceso a la medicación, por la pobreza o por la falta de cobertura sanitaria en estos países. Es un drama a nivel global», explica el doctor Santiago Bonanad, jefe de Unidad de Hemostasia y Trombosis del hospital de La Fe de Valencia. Desde la Federación Mundial de Hemofilia, una de las pocas organizaciones en las que se incluyen a todos los actores de una enfermedad, se intenta llevar a los países menos desarrollados campañas para mejorar la capacidad diagnóstica de la enfermedad, además de fortalecer las organizaciones de pacientes e implantar, donde los tratamientos no son accesibles, equipos de trabajo entre médicos y familiares que puedan aliviar los dolores de estos pacientes.

En el mundo hay cerca de medio millón de personas con esta enfermedad, que celebra su día mundial mañana. En España, su número asciende a unos tres mil. «Los enfermos se deben de pinchar en vena su medicamento dos, tres o cuatro veces por semana durante toda su vida. Desde el año o dos años de vida tienen que recibir la profilaxis», explica el experto, que destaca que el principal problema de esta enfermedad está en el sangrado de las articulaciones, que provoca unos daños degenerativos muy invalidantes.

Nuevos tratamientos

Los tratamientos, no obstante, están evolucionando a pasos agigantados. «Hay muchos productos en investigaciones clínicas y alguno de ellos muy prometedores. Pueden ser una revolución. De forma oral no hay visos de que haya alguno en el corto plazo pero por vía subcutánea ya están en ensayos clínicos. Hemos tenido la posibilidad de usar estos fármacos con unas expectativas asombrosas», destaca el doctor Bonanad. Otra línea de investigación es la terapia génica, con la modificación del material genético de los propios pacientes «para poder compensar su deficiencia» sobre todo en los pacientes de hemofilia B. «En la primera década del siglo XXI, destacaron los medicamentos recombinantes, la evolución de los antiguos, y para 2020 vamos a tener nuevas estrategias», apunta el doctor, que destaca la necesidad de un abordaje multidisplinar liderado por hematólogos de la enfermedad en centros de referencia por las peculiaridades de la dolencia.

«La hemofilia tiene que desaparecer como impedimento, con el fin de que los que la padecen o padezcan puedan formar parte de la sociedad en las mismas condiciones que el resto de individuos. De tal modo que, el tratamiento integral de la hemofilia garantizará que se puedan sentir útiles y parte activa en la sociedad», afirma Fernando Poderoso, presidente de la Asociación de Hemofilia de la Comunidad de Madrid (Ashemadrid), que señala que la esperanza de vida de estas personas ha subido en los últimos años. No obstante, destaca que todavía faltan muchas necesidades por cubrir: más apoyo a las familias de niños recién diagnosticados, la formación como pacientes expertos a los afectados, la adherencia a los tratamientos, el fomento de vida y estilos de vida saludables. «También tenemos que mejorar el seguimiento del paciente en edad adulta con patologías asociadas al envejecimiento, la mejora de la salud articular con el fin de minimizar secuelas, dar información constante y actual de nuevos avances terapéuticos a los pacientes, y trabajar con la administración sanitaria para garantizar los mejores tratamientos ofertados», añade Poderoso.

Tanto Ashemadrid como el resto de asociaciones de la Federación Española de Hemofilia han organizado una campaña, 'Escuchemos sus voces', para actuar como altavoz de las personas con hemofilia y lograr ser escuchados por las autoridades sanitarias, políticas y económicas para que «comprendan las necesidades de la hemofilia y para que garanticen el tratamiento idóneo y más efectivo para cada persona independientemente del precio del fármaco».

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