Un fármaco específico para los pacientes de mielofibrosis

Pero la situación de estos pacientes ha cambiado. Después de dos años de negociaciones, Sanidad ha aprobado el uso de Jakavi (ruxolitinib), el primer fármaco específico para esta enfermedad. "No la cura, pero mejora todos los síntomas", ha apuntado Francisco Cervantes, doctor del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona. La mielofibrosis es una enfermedad de la médula ósea que se desarrolla cuando una de esas células madre sufre un conjunto de mutaciones que da lugar a una multiplicación descontrolada de estas células y a un funcionamiento anormal de las mismas.

La única solución a esta enfermedad es el trasplante alógeno de células madre. "Pero la mitad de los pacientes tienen más edad (65 años) de la recomendada para esta operación", explica el doctor Cervantes, quien ha señalado que este procedimiento solo es aplicable al 10% de los enfermos. De este modo, la aparición de este medicamento elaborado por Novartis da un salto cualitativo en la lucha contra esta enfermedad rara.

"Jakavi actúa directamente en el mecanismo subyacente de le mielofibrosis, reduciendo de forma significativa la esplenomegalia y mejorando los síntomas con independencia del estado de mutación del gen JAK2 (regulador de la producción de células sanguíneas y cuyo cambio aparece en estos pacientes), del subtipo patológico o de cualquier tratamiento previo", apunta el doctor Cervantes. Un fármaco que no es recomendable para aquellos pacientes con mucha anemia, pero menos sudoración y crecimiento del bazo. "Los efectos se ven enseguida, a las 48 horas", ha comentado el médico del Clínic.